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新型基因編輯工具問世 外媒:有望治療近9成遺傳病


  《職業經理人周刊》   獵頭班長v微博   微信:AirPnP   2019/10/23
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原標題:劃時代新型基因編輯工具問世 外媒:有望治療近九成遺傳病

研究才能夠將它安全地應用于人類。

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參考消息網10月23日報道 外媒稱,科學家發明了一種強大的新型分子工具,原則上可以修正絕大多數導致人類遺傳疾病的變異,從而為治療遺傳病患者帶來了新的希望。

據英國《衛報》網站10月21日報道,這一名為“先導編輯”(prime editing)的技術能夠修復89%的已知的人體有害基因變異。目前已知有大約7.5萬個有害基因變異會損壞人類基因組并導致遺傳疾病,比如囊腫性纖維化、鐮狀細胞性貧血以及一種名為戴薩克斯癥的破壞神經的疾病。

這一里程碑式的研究成果打開了基因組編輯新時代的大門,但科學家警告說,還需要進行更多研究才能夠將它安全地應用于人類。除了證明其安全性之外,另一個主要障礙是如何將數量足以治療某種疾病的這一分子機器送到需要它的細胞中。

美國麻省理工學院和哈佛大學在馬薩諸塞州劍橋共同創建的布羅德研究所的劉如謙說:“這一關于先導編輯的首份報告是生命科學領域一項遠大抱負的起點而不是終點,這項抱負就是能夠在活細胞或有機體(包括可能患有遺傳疾病的人類患者)的任何位置進行任何DNA的修改。”

比“分子剪刀”更精準

能夠改寫遺傳密碼是近年來最引人注目的科學進步之一。最常見的方法名為CRISPR-Cas9,它被比作“分子剪刀”,能夠找到特定的DNA序列并將其剪成兩截。這種操作使科學家能夠“關閉”特定的基因,甚至能夠通過向細胞提供新的DNA片段來修補切口,從而修正有害的變異。

然而,CRISPR-Cas9并不完美。它常常給細胞帶來雜亂無章的編輯結果,包括被稱為“插入”的多余的DNA片段,或是被稱為“缺失”的丟失的遺傳密碼片段。當科學家對培養皿中的細胞進行操作時,問題還不那么嚴重,因為受到影響的細胞可以被扔掉。但是,當基因組編輯被用于改寫人的肺、心臟和其他組織中存在缺陷的基因時,就需要高得多的精確度。

同樣來自布羅德研究所的安德魯·安扎隆與劉如謙一道,通過徹底改進CRISPR-Cas9而發明了先導編輯。這一新系統能夠像以前一樣找到目標,但它不是將DNA剪成兩半,而是在上面進行切割,然后將新的DNA片段寫入指定的位置。

在英國《自然》雜志上發表的文章中,兩位科學家描述了他們如何以驚人的精確度對人類細胞進行了175次不同的DNA編輯。在其中一次驗證中,他們修正了導致遺傳性血液病鐮狀細胞性貧血的變異。還有一次,他們在一個導致戴薩克斯癥的特定基因中刪除了4個多余的DNA字母。戴薩克斯癥是一種罕見的疾病,會破壞兒童的神經,通常會導致他們在5歲之前死亡。

臨床應用仍需時日

在先導編輯出現之前,研究人員不可能在如此多的不同細胞類型中進行如此廣泛的DNA修改,同時不留下插入、缺失和其他可能干擾被編輯的細胞運作的基因殘留物。

劉如謙說:“我們可以把先導編輯看成是文字處理器,能夠搜索目標DNA序列,然后用編輯過的DNA序列精準地替換它們。其可能產生的影響包括,我們將能夠直接修正很大一部分導致遺傳疾病的變異,還能夠對農作物進行DNA修改,從而帶來更加健康或更可持續的食物。”

英國倫敦弗朗西斯·克里克研究所的遺傳學家羅賓·洛弗爾-巴奇說,先導編輯看上去“非常令人興奮”,將有助于探索基因的作用、建立人類遺傳疾病的動物模型和改進動植物農業。他還說,由于這種技術能夠帶來植物體內自然發生的變化,因此至少一部分經過先導編輯的作物不應該被稱為“轉基因”作物。

但洛弗爾-巴奇強調,先導編輯要想用在人類身上,還有許多工作要做。他說:“正如作者們自己所指出的,這是新的方法,需要努力研發以證明它們足夠安全和有效。到目前為止,作者們只對少數幾種人類細胞類型進行了實驗,這還遠遠不夠。”

雖然先導編輯的效率——在某些情況下達到50%左右——對于從事基礎研究的科學家來說已經足夠高,但洛弗爾-巴奇懷疑這對從事活體動物研究的科學家是否有用。他說:“不過,我對這種肯定大有可為的方法感到興奮,而且我預計我們會看到很多基于這種方法或下一代方法的應用。”

(來源:參考消息)


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